打破临床试验限速瓶颈 加速药研发上市

添加日期：2017年10月28日 阅读：1553

创新药临床试验管理的目标是以*大限度优先满足患者治疗需求为导向，保证受试者在临床试验过程中的安全和权利，并确保申请人在临床试验过程中获得可靠、完整的药品安全性、有效性、治疗可控性的数据，以供监管机构审评或评价。《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(以下简称《意见》)以满足公众临床需要为导向，突破性改革临床试验审评程序和机制，打破临床试验开展的限速瓶颈，扩大临床试验机构资源，加速药物研发上市进程。此次改革关注临床试验简化许可、提高伦理审查效率、努力实现国际同步、严处数据造假等问题，核心是加快临床试验进程。



简化行政许可

长期以来，我国药物临床试验存在诸多限速环节，包括：审批时间较长，审批与伦理审查、人类遗传资源备案顺序进行，临床试验机构资源短缺造成排队**，境内开展临床试验晚于境外等。对此，《意见》提出了明确的解决路径：

第*，取消临床试验机构资格认证，改为备案管理。《意见》放宽临床试验机构的准入标准，实行登记备案管理，引入第三方评估认证，有助于扩展临床试验机构资源。

未来药物临床试验机构将多元化发展，开展临床试验不再是少数医疗机构的专属权利。在鼓励社会力量设立临床试验机构的引导下，临床试验机构、第三方机构将迎来发展机遇期。

第二，临床试验审批改为默示许可。《意见》设立默示许可制度，促使审评机构严格遵行程序规则，在法定期限内认真履行职责，避免临床试验审评**，提高资源配置效率，更好地为申请人服务。

临床试验的本质特征在于“试”，药品不进行人体试验，无法判断其是否安全、有效，新药在人体进行试验本身具有风险，因此，必须建立临床试验动态风险控制机制。临床试验审批改为默示许可后，辅以暂停、中止、恢复、终止等动态调整措施，可使临床试验风险得以有效控制。

《意见》中对临床试验样品提交和检验的改革措施体现了简政放权原则，允许申请人自行或委托检验机构对临床试验样品出具检验报告，样品质量、检验结果真实性由申请人承担责任。此举将简化临床试验申请受理后的样本核实和检验时间，提高效率。

临床试验机构资格备案和临床试验默示许可两项许可事项的改变均突破了现行《药品管理法》的规定。10月23日，国家总局办公厅公开征求《〈中华人民共和国药品管理法〉修正案(草案征求意见稿)》意见，其中，已将临床试验机构资格认证改为备案，并将临床试验改为默示许可。

提高伦理审查效率

从监管角度来看，保证受试者在临床试验过程中的安全和权利是第*要务，《意见》改变以往重审批、轻伦理的问题，把伦理审查关口提前至临床试验申请之前，突出受试者安全和权利保护的第*要务。

同时，《意见》提出临床试验机构应成立伦理委员会，并鼓励设立区域伦理委员会，引入多中心临床试验组长单位伦理审查，整合资源建立统一伦理审查平台，逐步推进伦理审查互认，以提高伦理审查效率，避免多中心试验重复性伦理审查问题。

接受境外数据

《意见》提出，在境外多中心取得的临床试验数据，符合中国药品医疗器械注册相关要求的，可用于在中国申报注册申请。该项措施可使在我国开展新药临床试验的时间提前，推动我国临床试验融入全球临床试验监管的大环境中，努力实现境内外临床试验同步。此外，此举将更加有利于境内外临床试验管理标准趋于一致，未来，境外数据可接受性要求必将明确。

严惩数据造假行为

《意见》要求严厉查处临床试验数据造假行为，明确临床试验委托协议签署人和临床试验研究者是临床试验数据的第*责任人，体现“责任到人”的原则。《意见》改变以往仅针对临床试验机构的管理模式，建立起基于风险和审评需要的检查模式，检查结果与临床试验审评结果相关联，未通过检查的，相关数据不予接受，可能造成的损失自然由申请人承担。

可以预见，未来将形成申请人诚信自律机制。违法成本在违规行为被发现后才能体现出来，如果数据不被接受，前期研发投入将全部损失，因此，申请人风险意识增强，在选择临床试验机构、合同研究组织、研究者时将更加慎重。

临床试验是药品上市的关键步骤，可能成功，也可能失败，而容错机制是鼓励创新的必备条件，政策需要找到提高临床试验效率与保护受试者安全和权益的平衡点，在简化行政许可的同时，加强临床试验动态风险控制，通过建立机构资质备案、伦理委员会登记备案、关键责任人登记和资格退出机制、严惩数据造假行为等措施，加强全链条监管，多角度提高临床试验违法成本，提高临床试验管理水平，使患者和公众获益。

责任编辑：成浩    WWW.1168.TV    2017-10-28 9:01:44

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